Sabanci Üniversitesi'nce, Tedavisi Olmayan 'Gece Körlügü' Hastaligi Için Ilaç Gelistirme Çalismalari Yapiliyor
Proje yürütücüsü Sabanci Üniversitesi Mühendislik ve Doga Bilimleri Fakültesi Ögretim Üyesi Cavit Agca: 'Klinik deneylerde hayvan testlerine geçisle birlikte projenin ürüne dönüsmesi anlaminda önemli bir asamaya geldik. Hedefimiz, 3 yilin sonunda birinci faz çalismalarina baslamak ve daha sonraki yillarda klinik fazlar kapsaminda hastalarda tedaviye baslamak; klinik deneyler tamamlandiktan sonra da RP'ye karsi genel bir ilaç tedavisi olarak kullanmak' 'Projenin amaci aslinda farkli RP biçimleri için bir ilaç ve tedavi protokolünün gelistirilmesi. Bu baglamda su ana dek proje kapsaminda lipozomal bir formülasyon kullanarak, hücre fotoreseptör ölümünü önleyen bir tedavi yöntemi gelistirildi. Bu formülasyon, su ana kadar RP'ye neden olan 3 farkli hayvan mutasyonunda basari sagladi. 4. mutasyon için de Sabanci Üniversitesi'nde çalismalara basladik'
Sabanci Üniversitesi Mühendislik ve Doga Bilimleri Fakültesi Ögretim Üyesi Cavit Agca, "gece körlügü" ya da "tavuk karasi" isimleriyle bilinen ve henüz tedavisi bulunmayan Retinitis Pigmentosa (RP) hastaligi sebebiyle olusan körlügü durdurmaya ve yavaslatmaya yönelik ilaç gelistirme projesi yürütüyor.
Üniversiteden yapilan açiklamaya göre, Agca tarafindan yürütülen "cGMP Analoglarinin Retinitis Pigmentoza (RP) Tedavisine Dönüstürülmesi" projesinde, söz konusu rahatsizlik nedeniyle körlük yasayan hastalarin ilaçla tedavisinin mümkün kilinabilmesi adina çalismalar yapiliyor.
Avrupa Birligi Nadir Hastaliklar Proje Çalismasi kapsaminda konsorsiyum projesi olarak gerçeklestirilen çalismanin diger yürütücüleri arasinda, Italya'nin UNIMORE Üniversitesi'nden Valeria Marigo, Careggi Üniversite Hastanesi AOUC'den Vittoria Murro, Isveç Arastirma Enstitüleri RISE'dan Nicolaas Schipper, Almanya'nin Mireca Medicines sirketinden Francois Paquet-Durand, Hannover Klinik Arastirma Merkezi HCTC'den Heiko von der Leyen ve Dogu Finlandiya Üniversitesi'nden Arto Urtti bulunuyor.
Projede ilk olarak klinik ön çalismalarin tamamlanmasi hedefleniyor. Söz konusu çalismalar, formülasyonun gelistirilmesi, farmakokinetik ve toksisite testleri ile klinik dizayninin tamamlanmasi gibi modellemeler, klinik beklentiler, hastalarin tanimlanmasi ve doz rejimleri gibi süreçlerden olusuyor. Projenin bu asamasinin tamamlanmasina paralel olarak da klinik çalismalara baslanmasi planlaniyor.
- Türkiye'deki hastalar klinik arastirmalara katilabilecek
Açiklamada görüslerine yer verilen Sabanci Üniversitesi Mühendislik ve Doga Bilimleri Fakültesi Ögretim Üyesi Cavit Agca, retinada rastlanan RP hastaligindan kaynakli olusan körlügü durdurmak veya yavaslatmak amaciyla yürüttükleri projede, hayvan testlerine basladiklarini bildirdi.
Agca, "Klinik deneylerde hayvan testlerine geçisle birlikte projenin ürüne dönüsmesi anlaminda önemli bir asamaya geldik. Hedefimiz, 3 yilin sonunda birinci faz çalismalarina baslamak ve daha sonraki yillarda klinik fazlar kapsaminda hastalarda tedaviye baslamak; klinik deneyler tamamlandiktan sonra da RP'ye karsi genel bir ilaç tedavisi olarak kullanmak." ifadesini kullandi.
Klinik arastirmalarina dahil edilecek hastalarin seçiminde, Türkiye'den hastalarin katilmasi için bir planlama yapmayi düsündüklerini aktaran Agca, söyle devam etti:
"RP, kalitsal bir göz hastaligi ve zamanla retina hasarina ve agir görme kaybina sebep oluyor. Retinada isigi algilayip görme sinyallerini olusturan fotoreseptör hücreleri bulunur. RP'nin erken evrelerinde çubuk fotoreseptörler, koni fotoreseptörlerden daha ciddi sekilde etkilenir. Çubuklar öldükçe de insanlar, gece körlügü ve görme alaninda ilerleyici bir kayip yasarlar. RP'nin geç evrelerinde ise insanlar daha fazla görüs alanini kaybetmeye ve tünel görüsü gelistirmeye baslar. Bu da okuma, araba kullanma, yardimsiz yürüme veya yüzlerle nesneleri tanima gibi günlük yasamin temel görevlerini yerine getirmekte zorlanmalarina sebep olur."
- Dünyada, yaklasik 1,9 ila 2,5 milyon insanin RP bozuklugu var
RP hastaliginin dünyadaki her 3 bin ila 4 bin kisiden 1'ini etkiledigine dikkati çeken Agca, sunlari kaydetti:
"2020'de 7,7 milyarin üzerinde oldugu tahmin edilen dünya nüfusunda, yaklasik 1,9 ila 2,5 milyon insanin RP bozukluguna sahip oldugu tahmin edilebilir. Bu oran, yaklasik 83 milyon nüfuslu Türkiye'de 20 bin ila 27 bin kisinin RP'ye sahip oldugu anlamina geliyor. Son yillarda hastaliga, bizim laboratuvarimizda da yogun olarak çalisilan neroprotektif gen terapi, optogenetik, çip teknolojisi ve fotoreseptör transplantasyonu gibi tedaviler, hala gelistirilme asamasinda. Maalesef günümüzde bu hastaligin iyilesmesini saglayacak veya ilerlemesini durduracak bir tedavi yok. Onun yerine görmeyi daha verimli hale getiren aygitlar ve metotlar, yani geriye kalan görme yetisinin daha etkili kullanilabilmesi için özel gözlük ve büyüteçler kullaniliyor."
RP'ye 90'dan fazla farkli gendeki mutasyonlarin neden olabilecegini belirten Agca, farkli mutasyonlara sahip hastalarin ise ayni tedaviden yararlanabilmesi için ortak süreçleri hedeflemenin önemine dikkati çekti.
Agca, çalismalarin geldigi asamaya iliskin su bilgileri verdi:
"Projenin amaci aslinda farkli RP biçimleri için bir ilaç ve tedavi protokolünün gelistirilmesi. Bu baglamda su ana dek proje kapsaminda lipozomal bir formülasyon kullanarak, hücre fotoreseptör ölümünü önleyen bir tedavi yöntemi gelistirildi. Bu formülasyon, su ana kadar RP'ye neden olan 3 farkli hayvan mutasyonunda basari sagladi. 4. mutasyon için de Sabanci Üniversitesi'nde çalismalara basladik. Projenin diger bir amaci ise kolay tani saglamak için belirteçler bulmak ve bu belirteçleri kullanarak tedavi sirasinda hastalarin tedaviye verdigi cevaplari hizli bir sekilde yorumlamak. Proje su an çok ileri bir seviyede ve umut verici."
Kaynak: AA
Üniversiteden yapilan açiklamaya göre, Agca tarafindan yürütülen "cGMP Analoglarinin Retinitis Pigmentoza (RP) Tedavisine Dönüstürülmesi" projesinde, söz konusu rahatsizlik nedeniyle körlük yasayan hastalarin ilaçla tedavisinin mümkün kilinabilmesi adina çalismalar yapiliyor.
Avrupa Birligi Nadir Hastaliklar Proje Çalismasi kapsaminda konsorsiyum projesi olarak gerçeklestirilen çalismanin diger yürütücüleri arasinda, Italya'nin UNIMORE Üniversitesi'nden Valeria Marigo, Careggi Üniversite Hastanesi AOUC'den Vittoria Murro, Isveç Arastirma Enstitüleri RISE'dan Nicolaas Schipper, Almanya'nin Mireca Medicines sirketinden Francois Paquet-Durand, Hannover Klinik Arastirma Merkezi HCTC'den Heiko von der Leyen ve Dogu Finlandiya Üniversitesi'nden Arto Urtti bulunuyor.
Projede ilk olarak klinik ön çalismalarin tamamlanmasi hedefleniyor. Söz konusu çalismalar, formülasyonun gelistirilmesi, farmakokinetik ve toksisite testleri ile klinik dizayninin tamamlanmasi gibi modellemeler, klinik beklentiler, hastalarin tanimlanmasi ve doz rejimleri gibi süreçlerden olusuyor. Projenin bu asamasinin tamamlanmasina paralel olarak da klinik çalismalara baslanmasi planlaniyor.
- Türkiye'deki hastalar klinik arastirmalara katilabilecek
Açiklamada görüslerine yer verilen Sabanci Üniversitesi Mühendislik ve Doga Bilimleri Fakültesi Ögretim Üyesi Cavit Agca, retinada rastlanan RP hastaligindan kaynakli olusan körlügü durdurmak veya yavaslatmak amaciyla yürüttükleri projede, hayvan testlerine basladiklarini bildirdi.
Agca, "Klinik deneylerde hayvan testlerine geçisle birlikte projenin ürüne dönüsmesi anlaminda önemli bir asamaya geldik. Hedefimiz, 3 yilin sonunda birinci faz çalismalarina baslamak ve daha sonraki yillarda klinik fazlar kapsaminda hastalarda tedaviye baslamak; klinik deneyler tamamlandiktan sonra da RP'ye karsi genel bir ilaç tedavisi olarak kullanmak." ifadesini kullandi.
Klinik arastirmalarina dahil edilecek hastalarin seçiminde, Türkiye'den hastalarin katilmasi için bir planlama yapmayi düsündüklerini aktaran Agca, söyle devam etti:
"RP, kalitsal bir göz hastaligi ve zamanla retina hasarina ve agir görme kaybina sebep oluyor. Retinada isigi algilayip görme sinyallerini olusturan fotoreseptör hücreleri bulunur. RP'nin erken evrelerinde çubuk fotoreseptörler, koni fotoreseptörlerden daha ciddi sekilde etkilenir. Çubuklar öldükçe de insanlar, gece körlügü ve görme alaninda ilerleyici bir kayip yasarlar. RP'nin geç evrelerinde ise insanlar daha fazla görüs alanini kaybetmeye ve tünel görüsü gelistirmeye baslar. Bu da okuma, araba kullanma, yardimsiz yürüme veya yüzlerle nesneleri tanima gibi günlük yasamin temel görevlerini yerine getirmekte zorlanmalarina sebep olur."
- Dünyada, yaklasik 1,9 ila 2,5 milyon insanin RP bozuklugu var
RP hastaliginin dünyadaki her 3 bin ila 4 bin kisiden 1'ini etkiledigine dikkati çeken Agca, sunlari kaydetti:
"2020'de 7,7 milyarin üzerinde oldugu tahmin edilen dünya nüfusunda, yaklasik 1,9 ila 2,5 milyon insanin RP bozukluguna sahip oldugu tahmin edilebilir. Bu oran, yaklasik 83 milyon nüfuslu Türkiye'de 20 bin ila 27 bin kisinin RP'ye sahip oldugu anlamina geliyor. Son yillarda hastaliga, bizim laboratuvarimizda da yogun olarak çalisilan neroprotektif gen terapi, optogenetik, çip teknolojisi ve fotoreseptör transplantasyonu gibi tedaviler, hala gelistirilme asamasinda. Maalesef günümüzde bu hastaligin iyilesmesini saglayacak veya ilerlemesini durduracak bir tedavi yok. Onun yerine görmeyi daha verimli hale getiren aygitlar ve metotlar, yani geriye kalan görme yetisinin daha etkili kullanilabilmesi için özel gözlük ve büyüteçler kullaniliyor."
RP'ye 90'dan fazla farkli gendeki mutasyonlarin neden olabilecegini belirten Agca, farkli mutasyonlara sahip hastalarin ise ayni tedaviden yararlanabilmesi için ortak süreçleri hedeflemenin önemine dikkati çekti.
Agca, çalismalarin geldigi asamaya iliskin su bilgileri verdi:
"Projenin amaci aslinda farkli RP biçimleri için bir ilaç ve tedavi protokolünün gelistirilmesi. Bu baglamda su ana dek proje kapsaminda lipozomal bir formülasyon kullanarak, hücre fotoreseptör ölümünü önleyen bir tedavi yöntemi gelistirildi. Bu formülasyon, su ana kadar RP'ye neden olan 3 farkli hayvan mutasyonunda basari sagladi. 4. mutasyon için de Sabanci Üniversitesi'nde çalismalara basladik. Projenin diger bir amaci ise kolay tani saglamak için belirteçler bulmak ve bu belirteçleri kullanarak tedavi sirasinda hastalarin tedaviye verdigi cevaplari hizli bir sekilde yorumlamak. Proje su an çok ileri bir seviyede ve umut verici."