Bakanlıktan ''Anıl'ın Hayatı Bu İlaca Bağlı'' Haberine Açıklama

Sağlık Bakanlığından medyada ’’Anıl’ın hayatı bu ilaca bağlı’’ başlığıyla yer alan haberde genetik geçişli bir tür kas hastalığı olan Duchenne Musküler Distrofi (DMD) hastası olan 9 yaşındaki hastanın ABD’de onaylı ilaca maddi yetersizlikten dolayı erişemediği iddiasına ilişkin basın açıklaması geldi. Bakanlıktan yapılan açıklamada, ’’Tedavi için talep edilen ilaç Eteplirsen etkin maddeli ’Exondys 51’dir. ’Exondys 51’ ticari isimli ilaçtır. Ancak Amerikan Gıda ve İlaç Dairesinin (FDA) verdiği ilaç ruhsatında Exondys 51’in klinik yararı konusunda henüz yeterli bilimsel veri bulunmadığı da açıkça belirtilmiştir. Avrupa İlaç Ajansı’nda (EMA) ilaca ilişkin değerlendirme süreci devam etmektedir. İlacın erken evre DMD hastalarında etkililiği ve güvenilirliğine ilişkin yapılan klinik çalışma 2019 yılında tamamlanacaktır’’ ifadelerine yer verildi.

Açıklamada ayrıca ilaç için yapılan çalışmalarda ilacın kullanımının mevcut bilimsel veriler doğrultusunda uygun görülmediği belirtilerek, ’’Haberde adı geçen hasta için 23.01.2018, 16.02.2018 ve 27.03.2018 tarihlerinde Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumuna ilgili ilacın kullanımına yönelik yapılan başvurular, bilimsel komisyon tarafından değerlendirilmiştir. İlaç için yapılan çalışmalarda hem klinik hem laboratuvar bulgularının yetersiz olması, uzun dönem etkileriyle ilgili net verilerin olmaması, güvenilirliği ile ilgili kanıtların yetersiz olması nedeniyle ilgili ilacın kullanımı mevcut bilimsel veriler doğrultusunda uygun görülmemiştir’’ denildi.