Tartismali Alzheimer Ilaci Ilk Kez Bir Hastaya Uygulandi

ABD merkezli biyoteknoloji sirketi Biogen ile Japonya merkezli ilaç firmasi Eisai tarafindan Alzheimer’a karsi gelistirilen ve deneysel ilaç Aducanumab’in 7 Haziran’da ABD Gida ve Ilaç Dairesi’nden (FDA) onay almasi tartismalara yol açmisti. Tartismali ilaç, geçtigimiz çarsamba günü ilk kez klinik testlerin haricinde ilk kez bir hastaya uygulandi. ABD’nin Rhode Island eyaletine bagli Providence kentindeki Butler Hastanesi’nin Hafiza ve Yaslanma Programi çerçevesinde Aducanumab, ilk kez 70 yasindaki Alzheimer hastasi Mark Archambault’a infüzyon yöntemi ile uygulandi.

Brown Üniversitesi Tip Fakültesi Nöroloji Profesörü Dr. Stephen Salloway yaptigi açiklamada, Butler Hastanesi programinda, aylik intravenöz infüzyon olarak verilen ilaca iyi aday olabilecek yaklasik 100 hasta oldugunu belirterek, "Tedavide yeni bir dönem açiyoruz. Umarim klinisyenler klinik deney kilavuzlarina uyacaklardir, çünkü daha ileri Alzheimer hastalari için gerçekten herhangi bir bulgumuz yok" ifadelerini kullandi.

FDA’dan 20 yilin ardindan ilk kez yeni bir Alzheimer ilacina onay

FDA, 20 yil sonra ilk kez yeni bir Alzheimer ilacina onay vermis, söz konusu ilacin, anksiyete ve uykusuzluk gibi semptomlari yönetmek yerine, altta yatan hastaligi tedavi edebilecegi tek ilaç oldugunu kaydetmisti. FDA, her 4 haftada bir infüzyon olarak verilen ilacin bunamayi tersine çevirmedigini, sadece yavaslattigini belirtmisti. Ilaci çevreleyen bazi belirsizliklerin oldugunu kabul eden FDA ise, piyasaya Aduhelm ismi ile sürülecek yeni ilacin beyindeki zararli plak kümelerini azaltma yeteneginin "bunamanin" yavaslamasina yardimci olmasini beklediklerini ifade etmisti. Deneysel Alzheimer ilacinin FDA’dan onay almasi ülke genelinde tartismalara yol açmisti.

FDA’nin onay karari sonrasi 3 istifa

Aducanumab’a onay verilmeden önce FDA, bir ilaca onay karari verilmesi öncesindeki sürecine uyarak, FDA’nin Ilaç Degerlendirme ve Arastirma Merkezi’nin (CBER) Çevresel ve Merkezi Sinir Sistemi Ilaçlari Danisma Komitesi, ilacin etkinligine iliskin kanitlarla ilgili birkaç soru üzerinde oylama yapilmasini istemis ve bagimiziz bir danisma paneli kurmustu. Bu panele ise, Nöroloji, Alzheimer hastaligi, Epidemiyoloji ve Istatistik alanlarinda uzmanliga sahip 11 üye, Biogen ve Eisai tarafindan Aducanumab’a ait sunulan verileri gözden geçirmek için 2020 Kasim ayinda bir araya gelmisti. Bu verileri inceledikten sonra komitenin 10 üyesi, bulgularin ilaci onaylamak için yeterli olmadigina karar vermis, 1 üye ise net bir karar sunmamisti.

Kasim ayinda alinan kararin üzerine FDA’nin yine de ilacin kullanimina onay vermesinin ardindan 3 komite üyesi, ABD Washington Üniversitesi Nöroloji Profesörü Dr. Joel Perlmutter, Mayo Clinic’de Klinik Nörolog Dr. David Knopman, Harvard Üniversitesi Tip Fakültesi Tip Profesörü Dr. Aaron Kesselheim FDA’nin bu ilaç için karar verme süreciyle ilgili endiselerini belirterek 11 Haziran’da istifa etmislerdi.

Öte yandan ABD’nin Minnesota eyaletinde yer alan Rochester kenti merkezli ve entegre saglik, egitim ve arastirmaya odaklanan, kar amaci gütmeyen akademik tip merkezi Mayo Clinic’te Klinik Nörolog Dr. David Knopman daha önce yaptigi açiklamalarda, süpheli test sonuçlari ve olasi yan etkileri nedeniyle çogu hastanin ilaci almasi için bir neden görmedigini ifade etmisti. Knopman, Mayo’nun Alzheimer hastalarini yeni ilaçla tedavi etmeye hazirlanirken, hastalara yönelik endiseleri konusunda paternalist ve dürüst olmak arasinda bir çizgide yürüdügünü belirtmisti.

Ilacin yüksek fiyati da tepkilerin odaginda

Aducanumab’in yaklasik fiyatinin belirlenmesinin ardindan Biogen’in uzun zamandir açik sözlü bir destekçisi ABD Alzheimer Dernegi’nden tepki gecikmemisti. Biogen ve Eisai tarafindan 7 Haziran tarihinde yapilan açiklamada, Aducanumab’in yillik tedavi ücretinin yaklasik 56 bin dolar oldugu kaydedilmisti. Ilacin yüksek fiyatina iliskin tepki gösteren ABD Alzheimer Dernegi tarafindan 12 Haziran tarihinde yapilan açiklamada, "Kisaca kabul edilemez" ifadelerini kullanilmisti.

Ilacin uygulanacagi hastalarin büyük çogunlugunun federal Medicare saglik programi kapsaminda olacagi belirtilirken, Alzheimer Dernegi’nin Kamu Politikasi Baskani Robert Egge yaptigi açiklamada, Medicare alicilarinin çogunun doktorlar tarafindan verilen ilaçlarin maliyetinin yüzde 20’sinden sorumlu oldugunu ve bunlarin yaklasik yüzde 10’unun bu maliyetler üzerinde herhangi bir üst siniri olmadigini ifade etmisti. Egge, "Bu, ülke genelinde yasadigimiz saglik esitligi zorluklarini daha da kötülestirebilir" demisti.

Ilaç etkinlik gösteremezse piyasadan çekilebilir

FDA’nin hizlandirilmis onayi sartlarina göre, ilaç üreticisinin tedavilerin klinik yarari oldugunu dogrulamak için 4. faz dogrulayici denemeler olarak bilinen "onay sonrasi çalismalari" yürütmesi sart kosulurken, Aducanumab üzerinde çalismalar ise devam edecek. Çalismalardan elde edilen sonuçlarin, ilacin etkinligi gösterememesi halinde FDA, nadiren alinan bir karar olsa da, ilaci piyasadan geri çekebilir.