SMA Tedavisinde Iki Ilaç Tedavi Rehberinde
Spinal Musküler Atrofi (SMA) Bilim Kurulu toplandi. Toplantida SMA taramalarinin sonuçlari, tedavisi devam eden hastalarin tedavi süreçleri ve tedavi yöntemlerindeki son gelismeler ele alindi.
Saglik Bakani Fahrettin Koca, toplanti sonrasinda yaptigi yazili açiklamada, “Bilindigi üzere SMA kalitsal, ilerleyici, kronik, nörolojik bir hastaliktir. 2016 yilina kadar dünyada bilinen bir tedavisi olmayan bu hastalik dolayisiyla hastaligin tip 1 formu görülen bebeklerin yüzde 90’ina yakinini 2 yasina gelmeden kaybediyorduk. 2016 yilinda Nusinersen etken maddeli ilacin dünyada uygulanmaya baslanmasindan sonra bu bebekleri hayatta tutmak için bir imkan olustu. Bu gelismenin hemen akabinde ülkemizde pek çok dünya ülkesinde örnek olabilecek sekilde Nusinersen tedavisi tüm hastalarimiza ücretsiz olarak verilmeye baslandi. Su anda bin 24 hastamiz bu tedaviyi ücretsiz olarak aliyor. Zaman içerisinde bilimsel veriler bu tedavinin daha etkin olmasi için mümkün olan en erken zamanda uygulanmasinin gerekli oldugunu gösterdi. Bunu saglamak için yenidogan döneminde hastaligin taranarak tedavinin mümkünse bulgular gelismeden verilmesi önemlidir. Saglik Bakanligi olarak bilim kurulumuzun tavsiyeleri dogrultusunda ülkemizin her kösesinde dogan tüm bebekleri kapsayacak sekilde Mayis 2022’de SMA yeni dogan tarama programini baslattik. Bu kapsamda bugüne kadar 753 bin 350 bebek SMA açisindan tarandi. Bu bebeklerden ilaç tedavisi almasi gerektigi hekimlerince tespit edilenlere en kisa sürede tedavilerini ulastirdik” dedi.
“Yenidogan tarama programinda tani alarak Nusinersen tedavisinin yükleme dozu tamamlanan bebeklerimizde ilk 6 aylik süreçte sag kalim oranimiz yüzde 100 olarak gerçeklesti”
Erken tani ve tedavilerin önemine vurgu yapilan açiklamada, “Yenidogan tarama programinda tani alarak Nusinersen tedavisinin yükleme dozu tamamlanan bebeklerimizde ilk 6 aylik süreçte sag kalim oranimiz yüzde 100 olarak gerçeklesti. SMA konusundaki bilimsel gelismeler sadece tedavi ile kisitli kalmadi. Hastaligin önlenmesi konusunda da son 5 yilda önemli gelismeler oldu. Bilim Kurulumuzla birlikte bu gelismeleri titizlikle takip ettik ve dünyada çok az ülkenin yapabildigi evlilik öncesi tarama programini hayata geçirdik. Bu program hem yeni evlenecek çiftleri hem de istemeleri halinde bu uygulama baslamadan önce evlenen çiftleri kapsiyor. Bu taramada SMA tasiyiciligi saptanan çiftlere genetik danismanlik ve saglikli bebek sahibi olmalarini saglayacak seçici gebelik uygulamasi ücretsiz olarak saglaniyor. Ülkemiz bunu dünyada yapabilen birkaç ülkeden biridir” ifadelerine yer verildi.
“SMA’da kullanilmak üzere gelistirilen diger ilaçlarla ilgili bilimsel gelismeler de Bilim Kurulumuz vasitasiyla yakindan takip edilmektedir”
2 yeni ilacin SMA’da kullanilmak üzere incelendigini belirten Bakan Koca, “Ilk ilaç tedavisinin hastalarimiza ulastirilmasinin ve verilerinin takip edilmesinin yani sira SMA’da kullanilmak üzere gelistirilen diger ilaçlarla ilgili bilimsel gelismeler de Bilim Kurulumuz vasitasiyla yakindan takip edilmektedir. Bu baglamda Nusinersen ile birlikte Risdiplam etken maddeli ilaç ve Zolgensma isimli ilaçlarla ilgili tüm veriler de izlenmektedir. Bu tedavilerin üçü de gen temelli tedavilerdir. Her üç tedavinin de birbirlerine üstünlügü gösterilememistir. Bunlardan Risdiplam etken maddeli ilacin ülkemize girmesi için gerekli yasal prosedürler ilgili firma tarafindan tamamlanarak basvurusu yapilmistir. Hastalarimiza solüsyon seklinde oral yolla verme olanagi da sunacak bu ilaçla ilgili bilimsel veriler degerlendirilmis, ilgili ilacin ruhsatlandirilmasi için son asamaya gelinmistir. Bilim kurulumuzca yapilan bugünkü toplantimizda ilacin ne sekilde hazirlanip, hastalarimiza nasil ulastirilacagina kadar saglik sistemimizin üzerine düsen tüm detaylar titizlikle degerlendirilmistir. Bu ilaçla ilgili ruhsat sürecini önümüzdeki günlerde sonuçlandirmis olacagiz. Bu ilacin etkinligi bilinen Nusinersen tedavisinin uygulanmasinin güç oldugu hastalar için seçenek olarak sunulmasina karar verilmistir. Ülke verileri arttikça Bilim Kurulu tarafindan uygulama esaslari yeniden gözden geçirilecektir” dedi.
“SMA yardim kampanyalarinin hiçbirisine Saglik Bakanligi olarak onay vermedigimizin bilinmesini isteriz”
Üçüncü seçenek olarak görülen Zolgensma tedavisi hakkinda endiseler oldugunu ancak yurtdisinda bazi hekimler tarafindan uygulandigini ifade eden Koca, sunlari kaydetti:
“Ayrica hastalarimiz için üçüncü seçenek olan Zolgensma tedavisi ile ilgili tüm bilimsel verileri ve gelismeleri yakindan takip ediyoruz. Daha önce de ifade edildigi üzere, Bakanligimiz için esas olan Bilim Kurullarimizin degerlendirmesi ve hastalarimizin global aktörlerin verecegi zararlardan korunmasidir. Bu anlamda adi geçen ilaçla ilgili gerek bilimsel veriler, gerekse hastalar üzerine uygulamalar konusunda ciddi çekinceler olusmustur. Ilacin Amerika Birlesik Devletlerinde ruhsatlandirilmasina esas teskil eden deneyin sonuçlarinda tutarsizliklar görülerek bu verilerin yer aldigi bilimsel yayin çok prestijli bir bilimsel dergiden kaldirilmak zorunda kalmistir. Etkisiz oldugu açikça bilinen solunum cihazina bagimli Tip 1 ve bazi Tip 2 hastalar ile semptomlari ilerlemis çocuklara, ailelerinin hayalleri ile oynanmasi pahasina, yurt disinda bazi hekimler tarafindan belli bazi ülkelerde ilaç uygulamalari yapilmaktadir. Bu noktada ülkemizde dogan her SMA’li bebegin etkinligi bilinen bir tedaviyi aldigini ve yapilan SMA yardim kampanyalarinin hiçbirisine Saglik Bakanligi olarak onay vermedigimizin bilinmesini isteriz. Zolgensma tedavisinin semptomlu hastalara fayda göstermedigi bilinmektedir. Ancak semptom gösteren, hatta cihaza bagli ve tedaviden hiçbir fayda görmeyecek bu hastalar için dahi kampanyalar yapilmaktadir. Hatta onayimiz disinda, bu tür kampanyalarla yurt disina götürülerek Zolgensma tedavisi alan ve yarar görmeyince tekrar Nusinersen tedavisine devam etmek için Bakanligimiza basvuru yapilan çok sayida bebegimiz mevcuttur. Tüm bu tabloya ragmen hastalarimiza ek bir fayda saglayabilecegi ihtimalini göz ardi etmemek için ilgili firma yetkilileri ile ülkemize ilacin girisi için yasal bir basvurulari olmamasina ragmen görüsülmüs ve bilimsel kanitlari temin edilerek Bilim Kurulumuza bu veriler yeniden sunulmustur. Bilim Kurulumuzca yapilan degerlendirmede Zolgensma isimli ilaçla tedavinin diger tedavilere üstünlügünü gösteren karsilastirmali bir bilimsel çalismanin halen bulunmadigi görülmüstür. Ayrica Avrupa Ilaç Ajansi Zolgensma tedavisinde ortaya çikan yan etkiler nedeniyle 12 aydan büyük çocuklara yakin zamanda kisitlama getirmistir. Bu durum Bilim Kurulumuz tarafindan yakindan takip edilmektedir. Ancak, Zolgensma isimli ilacin 0-6 hafta yenidogan taramasindan gelen semptomu olmayan SMA Tip 1 bebekler üzerinde diger ilaçlara benzer etkinligi oldugunu gösteren son 5 ay içerisinde yayinlanan çalismalar bulunmaktadir. Yeni bir inceleme yapilmasi için ilgili firmadan gerçek yasam verileri talep edilerek yeni bir degerlendirme yapilmasinin uygun olacagi düsünülmüstür. SMA Bilim Kurulumuz en kisa sürede bu degerlendirmeyi yapacaktir.”
“Risdiplam ruhsat müracaatini yapmis ve son asamaya gelmistir. Zolgensma ise ruhsatlandirmaya esas hiçbir girisimde bulunmamistir”
Risdiplam’in ruhsatlandirma islemlerinde sona yaklastigini ve ruhsatlandirmanin önemi vurgulayan Koca, “SMA tedavisinde dünyada kullanilan üç ilaçtan Nusinersen ülkemizde ruhsatlandirilmis, Risdiplam ruhsat müracaatini yapmis ve son asamaya gelmistir. Zolgensma ise ruhsatlandirmaya esas hiçbir girisimde bulunmamistir. Tedavinin izlenebilir ve güvenli uygulamasi açisindan ruhsatlandirma son derece önemlidir” ifadelerini kullandi.
“Umudun suistimaline simdiye kadar izin vermedigimiz gibi bundan sonra da izin vermeyecegiz”
SMA hastalari için gerçekçi ve ticari amaçlara alet edilmeden saglik hizmeti için çalistiklarini ifade eden Bakan Koca, açiklamasini söyle tamamladi:
“SMA hastalarimiz ve aileleri için gerçekçi beklentilere dayali saglik hizmeti ve bakimini, standart bakim kurallarina uyarak en üst düzeyde sürdürmeyi hedefliyoruz. Özellikle belirtmek isteriz ki, umudun suistimaline simdiye kadar izin vermedigimiz gibi bundan sonra da izin vermeyecegiz. Ailelerimizin umudunun ticari amaçlara alet edilmesine riza göstermeyecegiz. Daha önce çocuklarimizin denek olarak kullanilmasina izin vermeyecegimizi beyan etmistik. Bu konumumuzu korudugumuzun bilinmesini isteriz. Ancak bilimsel kanitla etkinligi ispat edilmis her tedavi için ise gereken kolayligi saglamaya haziriz.”
Kaynak: İHA
“Yenidogan tarama programinda tani alarak Nusinersen tedavisinin yükleme dozu tamamlanan bebeklerimizde ilk 6 aylik süreçte sag kalim oranimiz yüzde 100 olarak gerçeklesti”
Erken tani ve tedavilerin önemine vurgu yapilan açiklamada, “Yenidogan tarama programinda tani alarak Nusinersen tedavisinin yükleme dozu tamamlanan bebeklerimizde ilk 6 aylik süreçte sag kalim oranimiz yüzde 100 olarak gerçeklesti. SMA konusundaki bilimsel gelismeler sadece tedavi ile kisitli kalmadi. Hastaligin önlenmesi konusunda da son 5 yilda önemli gelismeler oldu. Bilim Kurulumuzla birlikte bu gelismeleri titizlikle takip ettik ve dünyada çok az ülkenin yapabildigi evlilik öncesi tarama programini hayata geçirdik. Bu program hem yeni evlenecek çiftleri hem de istemeleri halinde bu uygulama baslamadan önce evlenen çiftleri kapsiyor. Bu taramada SMA tasiyiciligi saptanan çiftlere genetik danismanlik ve saglikli bebek sahibi olmalarini saglayacak seçici gebelik uygulamasi ücretsiz olarak saglaniyor. Ülkemiz bunu dünyada yapabilen birkaç ülkeden biridir” ifadelerine yer verildi.
“SMA’da kullanilmak üzere gelistirilen diger ilaçlarla ilgili bilimsel gelismeler de Bilim Kurulumuz vasitasiyla yakindan takip edilmektedir”
2 yeni ilacin SMA’da kullanilmak üzere incelendigini belirten Bakan Koca, “Ilk ilaç tedavisinin hastalarimiza ulastirilmasinin ve verilerinin takip edilmesinin yani sira SMA’da kullanilmak üzere gelistirilen diger ilaçlarla ilgili bilimsel gelismeler de Bilim Kurulumuz vasitasiyla yakindan takip edilmektedir. Bu baglamda Nusinersen ile birlikte Risdiplam etken maddeli ilaç ve Zolgensma isimli ilaçlarla ilgili tüm veriler de izlenmektedir. Bu tedavilerin üçü de gen temelli tedavilerdir. Her üç tedavinin de birbirlerine üstünlügü gösterilememistir. Bunlardan Risdiplam etken maddeli ilacin ülkemize girmesi için gerekli yasal prosedürler ilgili firma tarafindan tamamlanarak basvurusu yapilmistir. Hastalarimiza solüsyon seklinde oral yolla verme olanagi da sunacak bu ilaçla ilgili bilimsel veriler degerlendirilmis, ilgili ilacin ruhsatlandirilmasi için son asamaya gelinmistir. Bilim kurulumuzca yapilan bugünkü toplantimizda ilacin ne sekilde hazirlanip, hastalarimiza nasil ulastirilacagina kadar saglik sistemimizin üzerine düsen tüm detaylar titizlikle degerlendirilmistir. Bu ilaçla ilgili ruhsat sürecini önümüzdeki günlerde sonuçlandirmis olacagiz. Bu ilacin etkinligi bilinen Nusinersen tedavisinin uygulanmasinin güç oldugu hastalar için seçenek olarak sunulmasina karar verilmistir. Ülke verileri arttikça Bilim Kurulu tarafindan uygulama esaslari yeniden gözden geçirilecektir” dedi.
“SMA yardim kampanyalarinin hiçbirisine Saglik Bakanligi olarak onay vermedigimizin bilinmesini isteriz”
Üçüncü seçenek olarak görülen Zolgensma tedavisi hakkinda endiseler oldugunu ancak yurtdisinda bazi hekimler tarafindan uygulandigini ifade eden Koca, sunlari kaydetti:
“Ayrica hastalarimiz için üçüncü seçenek olan Zolgensma tedavisi ile ilgili tüm bilimsel verileri ve gelismeleri yakindan takip ediyoruz. Daha önce de ifade edildigi üzere, Bakanligimiz için esas olan Bilim Kurullarimizin degerlendirmesi ve hastalarimizin global aktörlerin verecegi zararlardan korunmasidir. Bu anlamda adi geçen ilaçla ilgili gerek bilimsel veriler, gerekse hastalar üzerine uygulamalar konusunda ciddi çekinceler olusmustur. Ilacin Amerika Birlesik Devletlerinde ruhsatlandirilmasina esas teskil eden deneyin sonuçlarinda tutarsizliklar görülerek bu verilerin yer aldigi bilimsel yayin çok prestijli bir bilimsel dergiden kaldirilmak zorunda kalmistir. Etkisiz oldugu açikça bilinen solunum cihazina bagimli Tip 1 ve bazi Tip 2 hastalar ile semptomlari ilerlemis çocuklara, ailelerinin hayalleri ile oynanmasi pahasina, yurt disinda bazi hekimler tarafindan belli bazi ülkelerde ilaç uygulamalari yapilmaktadir. Bu noktada ülkemizde dogan her SMA’li bebegin etkinligi bilinen bir tedaviyi aldigini ve yapilan SMA yardim kampanyalarinin hiçbirisine Saglik Bakanligi olarak onay vermedigimizin bilinmesini isteriz. Zolgensma tedavisinin semptomlu hastalara fayda göstermedigi bilinmektedir. Ancak semptom gösteren, hatta cihaza bagli ve tedaviden hiçbir fayda görmeyecek bu hastalar için dahi kampanyalar yapilmaktadir. Hatta onayimiz disinda, bu tür kampanyalarla yurt disina götürülerek Zolgensma tedavisi alan ve yarar görmeyince tekrar Nusinersen tedavisine devam etmek için Bakanligimiza basvuru yapilan çok sayida bebegimiz mevcuttur. Tüm bu tabloya ragmen hastalarimiza ek bir fayda saglayabilecegi ihtimalini göz ardi etmemek için ilgili firma yetkilileri ile ülkemize ilacin girisi için yasal bir basvurulari olmamasina ragmen görüsülmüs ve bilimsel kanitlari temin edilerek Bilim Kurulumuza bu veriler yeniden sunulmustur. Bilim Kurulumuzca yapilan degerlendirmede Zolgensma isimli ilaçla tedavinin diger tedavilere üstünlügünü gösteren karsilastirmali bir bilimsel çalismanin halen bulunmadigi görülmüstür. Ayrica Avrupa Ilaç Ajansi Zolgensma tedavisinde ortaya çikan yan etkiler nedeniyle 12 aydan büyük çocuklara yakin zamanda kisitlama getirmistir. Bu durum Bilim Kurulumuz tarafindan yakindan takip edilmektedir. Ancak, Zolgensma isimli ilacin 0-6 hafta yenidogan taramasindan gelen semptomu olmayan SMA Tip 1 bebekler üzerinde diger ilaçlara benzer etkinligi oldugunu gösteren son 5 ay içerisinde yayinlanan çalismalar bulunmaktadir. Yeni bir inceleme yapilmasi için ilgili firmadan gerçek yasam verileri talep edilerek yeni bir degerlendirme yapilmasinin uygun olacagi düsünülmüstür. SMA Bilim Kurulumuz en kisa sürede bu degerlendirmeyi yapacaktir.”
“Risdiplam ruhsat müracaatini yapmis ve son asamaya gelmistir. Zolgensma ise ruhsatlandirmaya esas hiçbir girisimde bulunmamistir”
Risdiplam’in ruhsatlandirma islemlerinde sona yaklastigini ve ruhsatlandirmanin önemi vurgulayan Koca, “SMA tedavisinde dünyada kullanilan üç ilaçtan Nusinersen ülkemizde ruhsatlandirilmis, Risdiplam ruhsat müracaatini yapmis ve son asamaya gelmistir. Zolgensma ise ruhsatlandirmaya esas hiçbir girisimde bulunmamistir. Tedavinin izlenebilir ve güvenli uygulamasi açisindan ruhsatlandirma son derece önemlidir” ifadelerini kullandi.
“Umudun suistimaline simdiye kadar izin vermedigimiz gibi bundan sonra da izin vermeyecegiz”
SMA hastalari için gerçekçi ve ticari amaçlara alet edilmeden saglik hizmeti için çalistiklarini ifade eden Bakan Koca, açiklamasini söyle tamamladi:
“SMA hastalarimiz ve aileleri için gerçekçi beklentilere dayali saglik hizmeti ve bakimini, standart bakim kurallarina uyarak en üst düzeyde sürdürmeyi hedefliyoruz. Özellikle belirtmek isteriz ki, umudun suistimaline simdiye kadar izin vermedigimiz gibi bundan sonra da izin vermeyecegiz. Ailelerimizin umudunun ticari amaçlara alet edilmesine riza göstermeyecegiz. Daha önce çocuklarimizin denek olarak kullanilmasina izin vermeyecegimizi beyan etmistik. Bu konumumuzu korudugumuzun bilinmesini isteriz. Ancak bilimsel kanitla etkinligi ispat edilmis her tedavi için ise gereken kolayligi saglamaya haziriz.”