Cumhuriyetin 100. Yili Olan 2023 SMA Hastaligina Umut Olacak

Üsküdar Üniversitesi Transgenik Hücre Teknolojileri ve Epigenetik Uygulama ve Arastirma Merkezi (TRGENMER), dünyada ilk kez CRISPR Prime Editing gen düzenleme teknolojisini SMA hastaliginda denedi. Laboratuvar çalismasi noktasinda artik son asamalara gelinen uygulamalarin 2023 yilinin sonu itibariyle artik klinik arastirmalara geçilmesi bekleniyor.

Transgenik Hücre Teknolojileri ve Epigenetik Uygulama ve Arastirma Merkezi (TRGENMER) Müdürü Dr. Ögretim Üyesi Cihan Tastan,”Biz Üsküdar Üniversitesi’nde Transgenik Hücre Teknolojileri Arastirma ve Uygulama Merkezi olarak, özellikle genetik tedaviler ve kanser immünoterapi alanlarinda çalismalar göstermekteyiz. Bu çalismalar çerçevesinde Türkiye’de ilk hedef hastaliklarimizdan spinal musküler atrofi hastaligiydi. SMA hastaligi bildiginiz gibi her hafta ülkemizde gündem olan, özellikle onayli tedavilerinin milyonlarca dolari buldugu bir hastalik. Bu hedef hastalikta etkin bir sekilde tedaviyi gerçeklestirebilecek genetik tedavi yöntemleri dünyada mevcut. Ancak bu ilaçlara ulasabilmek hem maliyet noktasinda çok zor hem de bunlarin yerli olarak da maliyet ucuz ve etkili bir sekilde üretilmesi çok gerekli. Bu açidan biz de TRGENMER olarak özellikle genetik tasarimlari kendimiz gerçeklestirerek dünyada ilk defa CRISPR Prime Editing teknolojisini kullanarak insanlarin hücrelerinde SMN protein ifade düsük oldugu SMA hastalarinda tekrardan genetik mühendislik yöntemleriyle bu protein miktarlarini eski hale getirmeyi basardik” dedi.



“2023 yilinin sonu itibariyle artik klinik arastirmalara girebilmek için bütün asamalarimizi bitirebilmeyi hedefliyoruz”

Sözlerine devam eden Tastan, ”Bu noktada laboratuvar çalismasi noktasinda artik son asamalara gelmis bulunmaktayiz. Hedefimiz 2023 yilinin ilk aylari itibariyle hayvan çalismalarimizi bitirebilmek ve 2023 yilinin sonu itibariyle artik klinik arastirmalara girebilmek için bütün asamalarimizi bitirebilmeyi hedefliyoruz. Tabi genetik tasarimi yapabilmek sadece yeterli degil. Ayni zamanda bunlari insan hücresi içerisinde nöron dedigimiz SMA hastaliginin direkt etki ettigi motor nöron ya da sinir hücrelerine ulastirabilmek için recombinant virüsler gerekiyor. Biz de merkezimiz olarak ayni zamanda birçok farkli recombinant virüs üretebilecek arastirmacilarimiz çalisiyor su anda. Hem genetik tasarimlarimizi yapiyoruz, hem bu tasarimlarimizi viral paketler ya da virüsler içerisine aktararak artik bundan sonraki asamamiz hayvan çalismalarina ve insan çalismalarina girebilmek. Bu genetik tedavi çalismalarimizin ilki SMA hastaliginda yapabildigimiz takdirde artik ülkemizin de Cumhuriyetimizin de 100. yili olan 2023 yilinda ilk gen tedavilerinden birini hayata geçirmeyi planliyoruz” seklinde konustu.